由华西医院小儿外科吉毅医生领衔,联合四川大学华西附二院、成都市妇女儿童医学中心、复旦大学附属儿科医院、上海交通大学附属儿童医院、哈佛大学波士顿儿童医院等多家单位共同参与,率先在国际上使用mTOR受体阻滞剂西罗莫司,针对临床表现迥异、风险等级不同的KHE病例实行个体化治疗,并对严重/病危病例采取短时激素冲击治疗,获得确切疗效。在治疗的52例病例中,均获得长达1年的随访,其中37例合并KMP患者,血小板减少均获得纠正;15例无KMP患者,13例临床症状获得显著改善。73%的患者在治疗一年后,瘤体体积接近完全消退(瘤体体积消退至治疗前的25%以下)。肿瘤风险指数由治疗前的平均3.0-4.0,降至治疗后1年的平均1.7。无一例病例在治疗过程中死亡。吉毅医生指出,mTOR受体阻滞剂西罗莫司,可以考虑作为治疗KHE的首选治疗方案或者联合用药的首选治疗方案(合并KMP)。目前,该研究成果首次根据KHE危重程度分级,并根据影像学特征首次对KHE进行临床分类,该研究以Sirolimus for the treatment of progressive kaposiform hemangioendothelioma:a multicenter retrospective study为题已发表在国际癌症权威期刊《Internation Journal of Cancer》,并获得杂志推荐同年在第五十届环太平洋小儿外科年会就此成果进行大会全文发言,获得与会专家一致肯定。
卡波西样血管内皮瘤(kaposiform hemagioendothelioma, KHE)是一种少见的主要发生于婴幼儿和儿童的具有侵袭性的血管肿瘤。KMP的治疗是一个极富挑战性的难题,目前尚缺少单一有效的治疗方法,激素曾经是治疗卡波西样血管内皮瘤的首选药物,但是停药后复发率高,长期成功率却比较低,且服用激素治疗,往往都会有副作用产生,如库欣综合征和发生感染等。其他药物包括长春新碱和干扰素,但都有一定的副作用。手术也不可能切除干净,效果不佳。国外报道死亡率仍高达20%~30%。而残留的并发症、畸形等,比例更高,严重影响患者的生活治疗并增加家庭负担。缺乏有效的治疗手段是目前攻克KHE面临的主要难题,但早期、及时、有效的治疗与干预,却又是降低死亡率与致病率的关键。